Licenciatura em Ciências Biomédicas – Genética Molecular

Apresentação em tema: "Licenciatura em Ciências Biomédicas – Genética Molecular"— Transcrição da apresentação:

1 Licenciatura em Ciências Biomédicas – Genética Molecular
Universidade Católica Portuguesa Centro Regional das Beiras Terapia Génica Ana Morgado Licenciatura em Ciências Biomédicas – Genética Molecular

2 O que é ? É a introdução genes em células e tecidos para prevenir ou tratar uma doença; Baseia-se na capacidade de isolar e clonar genes específicos; Transgene – gene que é introduzido numa célula ou organismo; Transgénico – organismo portador do gene introduzido

3 Existem 2 tipos de Terapia Génica:
Terapia Génica Somática: Utilizada para tratar doenças genéticas recessivas em células de diferentes tecidos. A sua característica básica é a de provocar uma alteração no DNA do portador da patologia, através da utilização de um vetor, que pode ser um retrovírus ou um adenovírus. Terapia Génica germinativa: Baseia-se na alteração de células reprodutivas como óvulos ou espermatozóides.

4 Regras desenvolvidas pela National Institutes of Health (NIH):
O gene deve ser clonado e bem caracterizado, ou seja, deve estar disponível num formulário; Um método eficaz deve estar disponível para introduzir o gene nas células ou tecidos; Os riscos devem ser avaliados e demonstrados mínimos; A doença não pode ter outra forma de tratamento; Os dados devem estar disponíveis a partir de experiências com animais ou células humanas e devem indicar que este é um tratamento eficaz.

5 Figura 1. Treatment of X-linked severe combined immunodeficiency disease (IL2Rc SCID) by somatic-cell gene therapy

6 Outras aplicações: Tratamento de crianças com uma forma rara de cegueira congénita de Leber; Tratamento da doença de Canavan, uma doença autossómica recessiva neurodegenerativa;