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Terapia Génica Universidade Católica Portuguesa Centro Regional das Beiras Ana Morgado Licenciatura em Ciências Biomédicas – Genética Molecular.

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Apresentação em tema: "Terapia Génica Universidade Católica Portuguesa Centro Regional das Beiras Ana Morgado Licenciatura em Ciências Biomédicas – Genética Molecular."— Transcrição da apresentação:

1 Terapia Génica Universidade Católica Portuguesa Centro Regional das Beiras Ana Morgado Licenciatura em Ciências Biomédicas – Genética Molecular

2 O que é ? É a introdução genes em células e tecidos para prevenir ou tratar uma doença; Baseia-se na capacidade de isolar e clonar genes específicos; Transgene – gene que é introduzido numa célula ou organismo; Transgénico – organismo portador do gene introduzido

3 Existem 2 tipos de Terapia Génica: Terapia Génica Somática: Utilizada para tratar doenças genéticas recessivas em células de diferentes tecidos. A sua característica básica é a de provocar uma alteração no DNA do portador da patologia, através da utilização de um vetor, que pode ser um retrovírus ou um adenovírus. Terapia Génica germinativa: Baseia-se na alteração de células reprodutivas como óvulos ou espermatozóides.

4 Regras desenvolvidas pela National Institutes of Health (NIH): 1.O gene deve ser clonado e bem caracterizado, ou seja, deve estar disponível num formulário; 2.Um método eficaz deve estar disponível para introduzir o gene nas células ou tecidos; 3.Os riscos devem ser avaliados e demonstrados mínimos; 4.A doença não pode ter outra forma de tratamento; 5.Os dados devem estar disponíveis a partir de experiências com animais ou células humanas e devem indicar que este é um tratamento eficaz.

5 Figura 1. Treatment of X-linked severe combined immunodeficiency disease (IL2Rc SCID) by somatic-cell gene therapy

6 Outras aplicações: Tratamento de crianças com uma forma rara de cegueira congénita de Leber; Tratamento da doença de Canavan, uma doença autossómica recessiva neurodegenerativa;


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