1 Tamanho de amostra Prof. Luciana Nunes

2  Qual o tamanho de amostra mínimo e suficiente para garantir a precisão desejada dos resultados?  Tipo de estudo e procedimento amostral  Método de análise  Precisão desejada  Diferença mínima que se deseja detectar  Nível de significância  Poder  Variabilidade  Custos Tamanho da Amostra

3  Tamanho da amostra: estimativa do número adequado de indivíduos necessários para atingir a precisão desejada no estudo observacional ou experimental Amostra muito grande:  Desperdício de recursos (tempo, dinheiro, etc.)  Resultados com pouca relevância prática (por ex., RR=1,001) Amostra muito pequena:  Falta de precisão nos resultados  Pode inviabilizar as generalizações Tamanho da Amostra Conceitos Básicos

4 Defina os conceitos salientados: Um investigador está interessado em delinear um estudo com um tamanho de amostra suficiente para determinar se há uma relação entre a altura e câncer estomacal em japoneses do sexo masculino. Ele planeja um estudo de caso-controle com um número igual de casos e controles. A hipótese nula é de que não há diferença na média de altura entre os casos de câncer estomacal e os controles; o investigador escolheu uma hipótese alternativa bicaudal. Ele almeja um poder estatístico de 0,80 a um nível de significância estatística (  ) de 0,05, para detectar uma magnitude de efeito de uma diferença de altura de 5 cm entre os casos e os controles. A revisão da literatura indica que a variabilidade de altura em homens japoneses tem um desvio padrão de 10 cm. Delineando a Pesquisa Clínica (Hulley, S.B. et al., 2003) Capítulo 5 – Exercício (p. 82)

5  Hipótese nula: base formal para se testar a significância estatística. Usualmente especifica a ausência (“nulidade”) de associação (ou de efeitos) na população. H 0 :  CASOS =  CONTROLES  Hipótese alternativa: especifica a existência de associação (efeitos) na população. H 1 :  CASOS   CONTROLES Hipóteses

6  Hipótese nula: H 0 :  CASOS =  CONTROLES “Na população de homens japoneses, a altura média é igual entre os portadores e os não portadores de câncer de estômago”.  Hipótese alternativa: H 1 :  CASOS   CONTROLES “Na população de homens japoneses, a altura média não é igual entre os portadores e os não portadores de câncer de estômago”. Hipóteses

7 DECISÃO COM A AMOSTRA VERDADE (NA POPULAÇÃO) H0H0 H1H1 Aceitar H 0 Decisão CorretaErro Tipo II Rejeitar H 0 Erro Tipo IDecisão Correta  Nível de significância (  ): probabilidade do Erro Tipo I P( Erro Tipo I ) = P( Rejeitar H 0 | H 0 é verdadeira ) =   Poder (1-  ): probabilidade de rejeitar a hipótese nula quando ela é falsa P( Rejeitar H 0 | H 0 é falsa ) = 1 - P( Erro Tipo II ) = 1-  Erros de Decisão, Nível de Significância e Poder

8  Magnitude do efeito: é a diferença mínima que se deseja detectar para considerar a associação (ou os efeitos) clinicamente importante. Por exemplo, será mais fácil detectar a associação se a verdadeira diferença entre as alturas médias das populações de homens japoneses com e sem câncer de estômago for igual a 5 cm, do que no caso em que a diferença é de 1 cm. Magnitude do Efeito

9  Magnitude do efeito:  a magnitude da associação é desconhecida (de fato, um dos objetivos é estimá-la)  deve-se definir a magnitude de efeito esperada, ou clinicamente importante:  estudos anteriores em áreas afins  escolher magnitude mínima (clinicamente importante)  estudo piloto Magnitude do Efeito

10  Variabilidade: medida de dispersão da característica em estudo (no caso, da altura dos indivíduos) Desvio padrão: mede a dispersão em torno da média Variabilidade

11 Questão da pesquisa: existe associação entre a altura de homens japoneses e câncer de estômago? H 0 : A altura média não é diferente em homens com e sem câncer de estômago H 1 : A altura média é diferente em homens com e sem câncer de estômago H 0 :  COM CÂNCER =  SEM CÂNCER x H 1 :  COM CÂNCER   SEM CÂNCER  Nível de significância:  = 0,05  Magnitude de efeito: M = 5 cm  Poder: 1 -  = 0,80  Desvio padrão:  = 10 cm  Delineamento: caso-controle Exercício 1 Hulley, S.B. et al., 2003 (p.82 e p.102)

12 n = Estimativa do número necessário de indivíduos (Desfecho contínuo – aproximando pelo teste t) M = Magnitude de efeito (M = 5 cm) q i = Proporção de indivíduos do Grupo i (q 1 = 50%, q 2 = 50%)  = 0,05 (z  = 1,96)  = 0,20 ( z  = 0,84)  = 10 cm Portanto, n 1 = 63 e n 2 = 63 Exercício 1 Hulley, S.B. et al., 2003 (p.82 e p.102) Fórmula p. 105

13 WINPEPI

14 Questão da pesquisa: existe associação entre a altura de homens japoneses e câncer de estômago? H 0 :  COM CÂNCER =  SEM CÂNCER x H 1 :  COM CÂNCER   SEM CÂNCER  Nível de significância:  = 0,05  Magnitude de efeito: M = 5 cm  Poder: 1 -  = 0,90  Desvio padrão:  = 10 cm  Delineamento: caso-controle Exercício 1 Hulley, S.B. et al., 2003 (p.82 e p.102)

15 Questão da pesquisa: existe associação entre a altura de homens japoneses e câncer de estômago? H 0 :  COM CÂNCER =  SEM CÂNCER x H 1 :  COM CÂNCER   SEM CÂNCER  Nível de significância:  = 0,01  Magnitude de efeito: M = 5 cm  Poder: 1 -  = 0,80  Desvio padrão:  = 10 cm  Delineamento: caso-controle Exercício 1 Hulley, S.B. et al., 2003 (p.82 e p.102)